腺相关病毒（AAV）是一种常用的体内基因递送载体，是基因治疗的“黄金载体”。截至2025年1月，全球已有8款AAV基因疗法获批上市，219项AAV相关疗法正处于临床研究中（数据来源于医药魔方NextPharma)，发展势头迅猛。然而，AAV治疗也面临 ...

更让人唏嘘的是，在辉瑞宣布退出的前一天，曾经风光无限的基因疗法明星企业蓝鸟生物（Bluebird Bio）也宣布以2900万美元的价格，将自己卖给了凯雷集团和SK资本，即使对赌成功，最高也仅获得1亿美元。而在巅峰时期，蓝鸟生物的市值一度逼近300亿美元。

柴人杰团队最近开展的一项多中心临床试验（NCT05901480）中，一名 23.9 岁的成年患者取得了令人鼓舞治疗效果。在接受 AAV-OTOF 注射后 9 个月，其短声诱发的听性脑干反应（ABR）、平均音调爆发 ABR 和行为听阈分别为 40 分贝 ...

在这样的背景下，腺相关病毒（AAV）递送抗体作为一种新兴的治疗策略，正在成为基因治疗领域的热点研究方向。本文将探讨AAV递送抗体的潜力 ...

“Elevidys会使肝脏某些酶水平升高，导致急性严重肝损伤，”处方说明书上指出。“急性肝病患者应暂停使用Elevidys，直到病情缓解或得到控制。对于既往存在肝功能损害或慢性肝炎病毒感染的患者，应谨慎考虑使用Elevidys。这些患者发生急性严重肝损伤的风险可能会增加。” ...

来自中国上海的医学科学家因在听觉治疗领域的基因治疗突破，亮相国际顶级舞台并获高度认可，彰显了我国在该领域的国际地位。近日召开的第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会上，来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授，以在听觉医学科研和临床方面的杰出贡献，被授 ...

腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA病毒，目前科学界共识是它不会导致任何人类疾病。作为动物及细胞实验最重要的载体之一，重组腺相关病毒（recombinant AAV, rAAV）可携带目的基因片段，其衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分完全被删除 ...

大会主席中国医学科学院血液病医院教授张磊表示：“基因疗法为血友病患者提供了从‘按需治疗’转向‘一次性治愈’的可能。自2021年3月血友病A基因治疗临床试验启动以来，大部分患者取得了良好效果，出血情况得到有效控制，生活质量显著提升。目前，Ⅰ期临床试验的所有患者已经进入长期随访，均已完成52周随访。Ⅲ期临床试验正式展开，若能如期达成终点，将极大改善患者生活质量，减轻医疗负担。我们期待该试验能够顺利推进 ...

点击上方“蓝字微信名”可以订阅哦！贝贝（化名）是一个活泼可爱的姑娘。她6岁时，身上反复出现红色的皮疹，家长并没有给予重视。直到半个月后，贝贝的小便颜色变成了洗肉水色，才带着她来到了首都儿科研究所肾脏内科门诊。医生紧急安排贝贝住院，并系统地进行了检查，最后确诊为ANCA相关小血管炎。经过糖皮质激素及四剂CD ...

尊敬的通讯员: 大家好！自2024年4月1日起，中国民用航空网将开启稿件免审发布权益付费制度。注册通讯员仍可在线发稿，但均将进入待审核状态，经编辑评估新闻属性，择优审核发布。如您需要完成所属单位的宣传发稿任务,欢迎加入”航企专区”计划,专区企业下所有可以保证投稿全部免审发布,详见附件。 欢迎继续投稿,为方便稿件发布,推荐您注册网站账号进行自主发布，邮箱[email protected]作为备用投稿 ...

海军敦睦远航舰队启动年度远航训练，并置全台7大港口靠泊开放磐石舰、武昌舰、郑和舰登舰参观，首站于7日靠泊高雄港新滨马头，首日上午就吸引数百人入场。海军表示7大港口完成巡礼后，后续将进行远洋航训，培养并演练国军远洋作战能力。

伦敦和纽约 - 市值约5.01亿美元的临床阶段基因医药公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）宣布与Hologen Limited达成战略合作，涉及2亿美元的预付款并成立合资企业Hologen Neuro AI ...