柴人杰团队最近开展的一项多中心临床试验（NCT05901480）中，一名 23.9 岁的成年患者取得了令人鼓舞治疗效果。在接受 AAV-OTOF 注射后 9 个月，其短声诱发的听性脑干反应（ABR）、平均音调爆发 ABR 和行为听阈分别为 40 分贝 ...

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和 ... 团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓 ...