过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...

腺相关病毒（AAV）是一种常用的体内基因递送载体，是基因治疗的“黄金载体”。截至2025年1月，全球已有8款AAV基因疗法获批上市，219项AAV相关疗法正处于临床研究中（数据来源于医药魔方NextPharma)，发展势头迅猛。然而，AAV治疗也面临 ...

In vivo target-engagement studies have demonstrated that delivering GBA1 transgenes using a BBB-penetrant AAV capsid resulted in therapeutically relevant levels of GCase in multiple brain regions ...

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同 ...

On the flip side, the BBB blocks many promising therapeutics. However, system upgrades to the leading gene delivery vehicle offer hope that effective therapies will soon be within reach. There is a ...

Shares of clinical-stage biotech firm Sangamo Therapeutics Inc. fell nearly 3% in Monday's after-hours trading following ...