该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动 ...

本文利用 AAV-DTA 构建新生儿小鼠模型，实现螺旋神经节神经元（SGNs）选择性退变，模拟听神经病表型。 研究背景 听力损失是一个严重的公共健康问题，在美国有 3000 万人受其影响。感音神经性听力损失（SNHL）的现有治疗手段，如助听器和人工耳蜗，无法恢复 ...