Gene editing with adeno-associated virus vector offers hope for hereditary deafness
An R75W mutation in the gap junction β2 (GJB2) gene causes severe fragmentation of gap junction plaques, connecting adjacent ...
基因疗法/AAV相关最新研究进展（2025年3月）
2025-03-21报道，来自艾伦研究所和西雅图儿童研究所的研究人员在Dravet综合症小鼠模型中合作开发了一种新的基因替代疗法。这种疗法缓解了症状，并导致了长期康复，没有毒性、副作用和死亡。对于那些正在努力应对Dravet综合征挑战的家庭来说，这是 ...
生物谷5 天
Nature Biotechnology：基因快递车再升级！研究人员破解精准投递超大 ...
过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...
生物通2 天
仿生基因递送系统联合细胞外囊泡封装 AAV：改善糖尿病伤口愈合的新 ...
为解决 AAV 在慢性伤口中递送效率低的问题，研究人员开展 VEGF-EV-AAV/MSC-Exo@FHCCgel 的研究，发现其可促进血管生成等，对糖尿病 ...
生物通7 天
AAV载体空间基因组学揭示转录串扰机制，助力靶向递送大基因载荷
本研究聚焦于解决AAV载体包装容量有限导致的细胞类型特异性大基因载荷递送难题，通过空间基因组学技术揭示了AAV基因组间的转录串扰机制，并利用该机制实现了系统给药的细胞类型特异性基因编辑，为基因治疗提供了新策略。
Evaluating DNA impurities in recombinant adeno-associated virus
A new study in the journal Human Gene Therapy indicates that DNA impurities derived from plasmid and host cell DNA are ...
GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News9 天
DMD Patient Dies After Treatment with Sarepta Gene Therapy
The patient, whom Sarepta described as a young man and later told news outlets was 16 years old, suffered acute liver failure ...
The American Journal of Managed Care9 天
Shaping Gene Therapy Approaches in Neuromuscular Disease
Adeno-associated virus (AAV)–mediated gene therapy was one of the focal points of this year's Muscular Dystrophy Association conference. Here, Barry Byrne, MD, PhD, University of Florida, speaks to ...