过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...

2025-03-21报道，来自艾伦研究所和西雅图儿童研究所的研究人员在Dravet综合症小鼠模型中合作开发了一种新的基因替代疗法。这种疗法缓解了症状，并导致了长期康复，没有毒性、副作用和死亡。对于那些正在努力应对Dravet综合征挑战的家庭来说，这是 ...

《Nature》 2022年8月31日美国斯克里普 ... 特别是通过一种新型的AAV血清型——ROOT（Retrograde vector Optimized for Organ Tracing），来实现对脂肪组织神经支配 ...

因此，如何针对脂肪肝患者优化基因治疗方案，成为了医学界亟待解决的重要问题。 1月29日Nature Biotechnology的研究报道“AAV capsid prioritization in normal and steatotic human livers maintained by machine perfusion”，采用常温体外灌注（normothermic machine ...

本研究聚焦于解决AAV载体包装容量有限导致的细胞类型特异性大基因载荷递送难题，通过空间基因组学技术揭示了AAV基因组间的转录串扰机制，并利用该机制实现了系统给药的细胞类型特异性基因编辑，为基因治疗提供了新策略。