构建体由普遍存在的 EF1a 启动子（AAV-eF1a-DTA）或神经元特异性 hSYN 启动子（AAV-hSYN-DTA）驱动，通过后半圆管（PSCC）将其注入 P2 期小白蛋白 - Cre 敲入小鼠（PV Cre ）的耳蜗中，PV Cre 小鼠在新生儿和成年期，其表达小白蛋白的 SGNs 和 HCs 中广泛表达 Cre 重组酶。

For central nervous system (CNS) applications, attempts are being made to deliver AAV gene therapy directly to the brain parenchyma or the cerebrospinal fluid (CSF) space by intra-cisterna magna ...