2025-03-21报道，来自艾伦研究所和西雅图儿童研究所的研究人员在Dravet综合症小鼠模型中合作开发了一种新的基因替代疗法。这种疗法缓解了症状，并导致了长期康复，没有毒性、副作用和死亡。对于那些正在努力应对Dravet综合征挑战的家庭来说，这是 ...

过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...

这项研究首次利用联合AAV系统，在DFNB1耳聋小鼠模型中实现了全频听力的恢复。研究人员通过AAV-ie和AAV1两种衣壳的联合使用，结合特异性启动子SCpro，成功将外源Gjb2基因递送到耳蜗中的目标细胞，从而恢复了小鼠的听力。这一突破不仅为遗传性耳聋的治疗提供了新的思路，也为未来的临床应用奠定了坚实的基础。

腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA病毒，目前科学界共识是它不会导致任何人类疾病。作为动物及细胞实验最重要的载体之一，重组腺相关病毒（recombinant AAV, rAAV）可携带目的基因片段，其衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分完全被删除 ...

本研究聚焦于解决AAV载体包装容量有限导致的细胞类型特异性大基因载荷递送难题，通过空间基因组学技术揭示了AAV基因组间的转录串扰机制，并利用该机制实现了系统给药的细胞类型特异性基因编辑，为基因治疗提供了新策略。

为了探究脂肪组织中的DRG投射，研究人员将一种表达荧光蛋白的AAV（AAV-FG）注射到胸腰段DRGs，借助HYBRiD组织透明化技术和光片显微成像技术 ...

抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎（AAV）是一类以小血管坏死性炎症为特征的系统性疾病，严重时可导致脏器出血甚至危及生命。该研究首次系统分析了AAV患者发生自发性肾出血（SRH）的临床特征与治疗策略，进一步明确了疾病诊断和治疗的关键要素。该研究报道了一名 ...

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