FDA的批准使Beam能够推进BEAM-302的开发,该疗法旨在纠正AATD患者的PiZ突变。这种突变导致错误折叠的AAT蛋白积累,引起肝脏和肺部疾病。BEAM-302采用肝脏靶向脂质纳米粒 (LNP)配方的碱基编辑试剂,旨在将突变的PiZ转换为经过修正的PiM亚型。这可能减少肝脏中有毒蛋白的聚集,增加循环中功能性AAT水平,并最大限度地减少肺部炎症和功能障碍。
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