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与安慰剂相比,每天 3 次服用 250mg 的 Ctexli 可显著降低血浆胆甾烷醇和尿液 23S-戊醇。 美国食品药品管理局 (FDA) 已批准使用 Ctexli TM (chenodiol) 治疗脂质累积症——脑腱黄瘤病 (CTX)。 FDA ...
FDA 批准重组基孔肯雅疫苗(Vimkunya),作为首个针对 12 岁及以上患者的单剂量类病毒颗粒基孔肯雅疫苗。该疫苗获得优先审查批准,并基于 2 项 3 期临床试验。