血友病 A 治疗难题待解,研究人员开展 F 8 慢病毒 HSCT 基因疗法研究,实现因子 VIII 恢复及临床改善。 近期有关利用自体造血干细胞移植(HSCT)进行基因治疗的报道,已涉及非造血系统来源的蛋白质缺乏问题。在一项最新研究中,Srivastava 等人报告称,接受 F 8 ...
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