发表在《癌细胞》（Cancer Cell）杂志上的一项研究表明，含有PDGFRA基因DNA改变的高级胶质瘤细胞对药物avapritinib有反应，avapritinib已被美国食品和药物管理局（fda）批准用于治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质肿瘤以及晚期系统性肥大细胞增多症和惰性系统性肥大细胞增多症。

血脑屏障穿透效能的突破性进展值得特别关注。传统化疗药物如替莫唑胺的血脑屏障穿透率不足20%，而阿伐替尼通过分子量优化和脂溶性调整，在动物模型中显示出血浆与脑脊液浓度比达到1:0.8。这种药代动力学优势使其能在肿瘤微环境维持有效浓度，为持续抑制肿瘤生长创造条件。临床观察显示，接受治疗3个月后完全缓解患者的皮质类固醇停用，印证了药物对脑水肿的调控作用。