就在近日，赛诺菲宣布其siRNA疗法Qfitlia获得美国FDA批准上市，用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者的出血发作频率。这是美国首个获批的治疗A型或B型血友病（无论是否含有抑制剂）的疗法，每年只需注射六次即可提供持续保护，标志着血友病治疗的重要突破。

如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗 ...

克利夫兰医院心脏、血管和胸科研究所首席学术官Steven Nissen在礼来新闻稿中写道，“全球有近四分之一的人口脂蛋白a水平较高，这使他们罹患心脏病、中风等心血管事件的风险显著增加。” ...

编辑推荐：急性肾损伤（AKI）缺乏靶向治疗手段，南京医科大学等团队开发了基于自体血浆蛋白自组装纳米颗粒和血小板递送的p53 siRNA疗法。该研究通过血浆阳离子蛋白介导siRNA纳米颗粒形成，利用血小板天然归巢特性将siRNA精准递送至损伤肾脏，通过细胞外囊泡 ...

智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低 ...

近日，江苏 恒瑞医药 股份有限公司与上海拓界生物医药科技有限公司联合申报的1类创新药小干扰核酸（siRNA）HRS-5817注射液正式获批临床，拟用于治疗超重或肥胖。 上海美迪西生物医药股份有限公司作为恒瑞医药的战略合作伙伴， ...

在植物研究领域，转录后基因沉默（PTGS）机制虽已被熟知，但异常 RNA（abRNA）如何被选择并转运到细胞质以启动 PTGS 仍不明确。法国研究人员针对此展开研究，发现 CHR11/17 可招募 SGS3，促进 RNA 转运和 siRNA 生成，为深入理解植物基因调控提供了关键依据。

日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强 ...

投资界3月27日消息，近日，核酸药物研发领域持续领先的临床阶段平台型公司大睿生物医药科技（上海）有限公司（以下简称“大睿生物”）宣布完成2500万美元Pre-B轮融资。本轮融资由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等新老股东共同参与。此次融 ...

BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。