CRISPR-Cas13介导的RNA编辑纠正了视网膜变性基因USH2A的常见突变，并在腺相关病毒基因治疗下恢复小鼠光感受器中的引导素表达。 利用 CRISPR-Cas13 系统治疗遗传性视网膜疾病的研究进展 英国牛津大学纳菲尔德临床神经科学系和 NIHR 牛津生物医学研究中心的 Lewis E. Fry ...