就在近日,赛诺菲宣布其siRNA疗法Qfitlia获得美国FDA批准上市,用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者的出血发作频率。这是美国首个获批的治疗A型或B型血友病(无论是否含有抑制剂)的疗法,每年只需注射六次即可提供持续保护,标志着血友病治疗的重要突破。
▎药明康德内容团队编辑编者按:今日,赛诺菲(Sanofi)和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia(fitusiran)获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产,有望成为一种革命性的预防手段,造福所有血友病患者。
你知道吗?血友病患者长期以来都面临着频繁注射的困扰,但如今这一现状有望被彻底改变!最近,赛诺菲和Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia(fitusiran)正式获得FDA批准,为所有血友病患者带来了革命性的治疗新选择。这款只需每月一次皮下注射的药物,不仅显著降低了患者的出血率,还能减少给药频率,甚至达到每两个月一次的效果。这对于血友病患者来说,无疑是一个令人振奋的消息!
▎药明康德内容团队编辑编者按:日前,Alnylam公司的Amvuttra(vutrisiran)获得美国FDA批准,成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者的siRNA疗法。值得关注的是,其采用的GalNAc偶联技 ...
在植物研究领域,转录后基因沉默(PTGS)机制虽已被熟知,但异常 RNA(abRNA)如何被选择并转运到细胞质以启动 PTGS 仍不明确。法国研究人员针对此展开研究,发现 CHR11/17 可招募 SGS3,促进 RNA 转运和 siRNA 生成,为深入理解植物基因调控提供了关键依据。
来自MSN3 个月
国内首创、全球第二款!倍特药业siRNA新药获批临床BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物,通过靶向和沉默特定的mRNA,阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生,从而达到治疗ATTR的目的。
日前,美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症,治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法,基于Alnylam的增强 ...
12 天
证券之星股票频道 on MSN阳光诺和:公司与华为携手开发基于华为盘古大模型的AI多肽分子大 ...证券之星消息,阳光诺和(688621)03月19日在投资者关系平台上答复投资者关心的问题。 投资者:魏总好!公司与华为就是签了一个普通合作协议而已,同类型与安龙生物、佑嘉生物合作。公司强调后续要发公告,这是不是会误导投资者?谢谢 ...
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