目前可做神经元顺行标记的血清型只有两个：AAV9和AAV1。 AAV9为顺行示踪非跨突触标记的血清型，所以在研究投射神经元投射脑区时可以选用该血清型（F Green et al. Gene Therapy. 2016），需要注意的是AAV9也可以逆行标记，使用时需小心。 AAV1为顺向跨单突触标记的血清型，当需要明确下游连接神经元时可以选择该血清型 (Li I. Zhang et al. 图1)。 图1. 顺行和逆行标记血清型示意图. 2. 逆行标记. 目前可做逆行标记的只有 Retro血清型，是Alla Y. Karpova等人获 …

研究表明约67%和72%的个体中存在对AAV1和AAV2的抗体，AAV9占47%。 最常使用的AAV2和AAV9的血清阳性率分别为约59.0%和33.5%。 图二显示了不同AAV血清型的中和抗体（Neutralizing Antibody, NAb）和抗药抗体（Anti-Drug Antibody,ADA）的流行率 [10]。 中和抗体属于抗药抗体，中和抗体一方面会阻碍AAV载体进入细胞发挥药效，另一方面会引起严重的免疫毒性。 中和抗体的分析根据药物作用机制和靶点选择合适的检测方法。 根据是否使用细胞分为 …

2022年8月24日，BioMarin宣布，欧盟批准 Roctavian (Valoctocogene roxaparvovec) 基因疗法的有条件上市，用于治疗体内不含凝血因子VIII抑制物和腺相关病毒5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。 Roctavian是首款治疗血友病A的获批基因疗法。 此外，欧盟还保持了该疗法的孤儿药认定并授予其10年市场独占期。 目前的病毒载体类别繁多，AAV是基因治疗病毒载体中占比最大的，除此之外还有慢病毒、逆转录病毒以及腺病毒等，不同的病毒载体具有不同的生物学特征， …

腺相关病毒（ Adeno-associated virus ，AAV）是细小病毒科（Parvoviridae）的病毒，病毒颗粒大小约为 20-25 nm,是目前已知的最小的动物病毒。 AAV是一种 复制缺陷型病毒 ，其增殖复制需要腺病毒（Adenovirus，Ad）或者 单纯孢疹病毒 （Herpes simplex virus，HSV）的辅助。

腺相关病毒9型(aav9)作为一种备受关注的基因传递工具，其独特的生物学特性使其在基因治疗领域中占有一席之地。 AAV9由于其广泛的组织滲透性，较低的免疫原性以及稳定的基因表达等特点，在目前的研究和应用中表现出巨大的潜力。

2024年5月17日 · We generated a new galactose binding-deficient AAV9 peptide display library and selected two new AAV9 engineered capsids with enhanced targeting in mouse and marmoset brains after intravenous delivery.

aav 血清型9 (aav9) 于 2004 年首次在人类分离株中被发现，并被命名为新血清型，因为它具有与之前已知的 aav 不同的血清学特征，但有人认为它与含有 aav7 和aav8的进化枝密切相关。

腺相关病毒9（AAV9）因其独特的组织靶向性、低免疫原性和高效的基因传递能力，已成为基因治疗研究中的重要载体。 以下是有关AAV9在基因治疗中应用的参考文献，可帮助你更深入地了解其在神经系统疾病、心血管疾病以及全身性疾病治疗中的潜力。 参考文献. Choudhury, S. R., Hudry, E., Maguire, C. A., et al. (2016). Viral vectors for therapy of neurologic diseases. Neuropharmacology, 120, 63-79. 综述了AAV9及其他载体在神经系统疾病中的应用，特别是在 …

2022年7月29日 · Intra-cranial delivery of Nurr1 and Foxa2 genes using adeno-associated virus (AAV) serotype 9 improved the memory and cognitive function of AD model mice. The therapeutic benefits of gene...

2019年6月26日 · Adeno-associated virus (AAV) vector, one of the most promising and well-investigated vehicles for delivering transgenes, is a compelling candidate for gene therapy.