2024年4月3日 · Adeno-associated virus (AAV) has emerged as a pivotal delivery tool in clinical gene therapy owing to its minimal pathogenicity and ability to establish long-term...

2019年2月1日 · Adeno-associated virus (AAV) vectors represent the leading platform for therapeutic gene delivery, with two recombinant AAV gene therapy products having gained...

2019年1月9日 · We recently developed adeno-associated virus (AAV) capsids to facilitate efficient and noninvasive gene transfer to the central and peripheral nervous systems. However, a detailed...

近日， Nature 子刊 Nature Reviews Drug Discovery 发表了题为： Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery 的综述长文。 针对“ 腺相关病毒 (AAV)载体作为 基因治疗 递送的平台 ”展开讨论。

4 天之前 · 直到3月20日这项登上《Nature Biotechnology》的研究“ Spatial genomics of AAV vectors reveals mechanism of transcriptional crosstalk that enables targeted delivery of large genetic ...

5 天之前 · Recombinant adeno-associated viruses (AAVs) are versatile tools for transfer of genetic material, capable of transducing both dividing and non-dividing cells, with minimal immunogenicity 1,2,3,4,5

2024年10月13日 · 近日，MIT和哈佛大学Broad研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Systematic multi-trait AAV capsid engineering for efficient gene delivery 的研究论文。 该研究开发了一种用于系统性设计多特征AAV衣壳的通用机器学习方法——Fit4Function，通过利用统一采样可制造的序列空间的AAV衣壳文库，生成可重复的筛选数据，以训练准确的序列到功能模型，从而帮助设计AAV的蛋白质外壳（衣壳），使其具有多种理 …

作为基因疗法载体的重组腺相关病毒（rAAV）携带的蛋白衣壳与野生型AAV几乎完全相同，然而衣壳内的基因组中编码病毒蛋白的部分完全被删除，取而代之的是治疗性转基因（transgene）。 AAV基因组中唯一被保留的部分是ITRs，它起到指导基因组的复制和病毒载体组装的作用。 将编码病毒蛋白的部分完全删除的优点是：一方面可以最大化重组AAV携带转基因的容量，另一方面减小体内递送转基因时产生的免疫原性和细胞毒性。 重组AAV颗粒通过与宿主细胞表面表达的糖 …

Gene therapy using adeno- associated virus (AAV) as a vector has emerged as a novel ther-apeutic modality that has the potential to lead to substantial disease modification in many...

2025年2月3日 · aav能够高效地将治疗基因导入肝脏细胞，尤其是肝脏的主要细胞——肝细胞。aav通过内吞作用进入肝脏细胞后，能够将基因递送至细胞核内，进行转录和表达。