腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV） 是目前发现结构最简单的、无包膜的单链DNA病毒，病毒基因组长约有4.7Kb，属于细小病毒家族。 AAV自身不能复制，必须依赖于其它病毒复制，比如腺病毒、疱疹病毒、杆状病毒，有超过80%的人携带AAV，未发现AAV与任何疾病相关。 重组腺相关病毒 （Recombinant AAV，rAAV） 是经工程改造的AAV载体，它剔除了AAV基因组全部编码蛋白Rep或Cap基因序列，只在两端保留作为包装信号的反式DNA序列（即ITR）。 …

腺相关病毒 （Adeno-associated Virus, AAV）属于细小病毒科（parvoviridae），是迄今发现的一类结构最简单且无法自主复制的线性单链DNA缺陷型病毒，对分裂的细胞和非分裂细胞均具有感染力。

2023年6月1日 · Adeno-associated virus (AAV) is an effective gene therapy vector. However, the humoral immune response to the AAV capsid greatly restricts the treatable population and prevents re-administration of the vector.

2020年3月1日 · In this review article, we summarize how AAV-mediated immune responses, including pre-existing neutralizing antibodies and innate and adaptive cellular immune activities, interfere with AAV-mediated gene delivery, along with our perspectives of strategic designs to tailor immune responses to favor AAV-mediated therapies.

2024年4月3日 · Adeno-associated virus (AAV) has emerged as a pivotal delivery tool in clinical gene therapy owing to its minimal pathogenicity and ability to establish long-term gene...

几乎所有天然AAV衣壳都可以在全身给药后有效地转导肝脏。因此，rAAVs提供了一个强大的肝靶向平台来治疗各种疾病，如A型血友病和B型血友病、家族性高胆固醇血症、鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和Crigler-Najjar综合征。

重组腺相关病毒（rAAV）是在非致病野生型AAV基础上改造而成的特异性更强的基因载体，已成为一种治疗各种疾病的工具。 然而，随着rAAV作为治疗手段的广泛使用，需求的增加为现有的生产工艺带来了挑战。 尽管已有八种基于rAAV的基因治疗产品获得了监管机构的批准，但人们仍然对在人类中安全使用高剂量的病毒疗法存在担忧，这些担忧包括免疫反应和不良反应，如基因毒性、肝毒性、血栓性微血管病和神经毒性。 本文针对性介绍了基因治疗的背景和AAV生物学，后 …

2020年3月4日 · Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) vectors has demonstrated safety and long-term efficacy in a number of trials across target organs, including eye, liver, skeletal muscle, and the central nervous system. Since the initial evidence that AAV vectors can elicit capsid T cell responses in h …

AAV 是属于细小病毒科的小型无囊膜 DNA 病毒，于 1965 年首次分离出来，作为猿猴腺病毒 (Ad) 制剂中的污染物。 这些病毒被发现无法有效地感染细胞，除非与辅助病毒（通常是 Ad 或任何类型的疱疹病毒）共同感染，因此它们被命名为“腺相关病毒”，并被分类为依赖病毒属。 由于相互依赖性而长期被认为是有缺陷的病毒，后来对 AAV 的研究反驳了这一理论，并表明它们在宿主细胞中发起潜伏感染，在压力下可以转化为生产性感染。 尽管 AAV 在人类中具有较高的血清阳性 …

2022年5月1日 · We find that each AAV capsid variant discovered, engineered, or derived, can reveal, through its unique sequence-encoded phenotype, clues to improving targeting, transduction, and immune evasion. AAV capsid interactions with host cell entry factors, in particular, have been a focus of recent research, with exciting results.