图一显示了不同的AAV血清型对组织的靶向性不同,其中AAV8主要靶向肝脏，AAV9主要靶向心脏，AAV1、AAV6和AAV7主要靶向骨骼肌 [9]。 抗体的检测与疾病种类、给药方式和患者免疫系统有关。 AAV的热门靶点主要包括F8、F9、GBA、RPE65、RHO和FXN等，其中以F8、F9和GBA为靶点的药物较多。 AAV基因治疗药物的免疫原性. 研究表明约67%和72%的个体中存在对AAV1和AAV2的抗体，AAV9占47%。 最常使用的AAV2和AAV9的血清阳性率分别为约59.0% …

Eleven serotypes of AAV have thus far been identified, with the best characterized and most commonly used being AAV2. These serotypes differ in their tropism, or the types of cells they infect, making AAV a very useful system for preferentially transducing specific cell types.

在小鼠模型中进行全身递送后，aav8 被证明是骨骼肌和心肌转导最有效的血清型，因为它能够穿过血管屏障，而 aav1 和 aav6 都缺乏这一功能，从而限制了它们的肌肉递送效率仅转导至局部。

AAV6：表现出类似于AAV1的靶向性，主要靶向肌肉、肺和肝脏。 用于治疗肺部和肌肉相关的遗传性疾病。 AAV8：非常高效地靶向肝脏，同时还可以感染肌肉、心脏和肾脏等组织，常用于肝脏疾病的基因治疗。 AAV9：具有广泛的组织靶向性，尤其是其强大的跨血脑屏障能力，能够感染中枢神经系统、心脏和骨骼肌等组织。 常用于神经系统疾病、心脏病以及全身性遗传疾病的基因治疗。 AAVrh10：广泛分布于中枢神经系统、肺和肝脏。 它在一些实验中表现出优于AAV9的转导效 …

8-10周龄C57BL/6小鼠通过鼻吸导入AAV6-CAG-AP载体，1个月后取肺组织AP染色，结果显示鼻腔上皮细胞、支气管气道上皮细胞、远端气道上皮细胞均被高效转导，且肺的大部分区域几乎所有肺泡细胞也都被染色，从而实现了从鼻腔上皮到远端肺泡的强力转导。 参考文献： Halbert CL, Lam SL, Miller AD. Hum Gene Ther. 2007. 3） IL10对 博莱霉素 诱导肺纤维化的抗炎和抗纤维化 …

AAV6：对肌肉的转导效率高，特别适用于骨骼肌和心肌的基因治疗。 AAV8：在心肌中也具有很好的转导效率。 AAV9：同样对心肌有良好的转导效率，且可跨越血脑屏障，适用于某些系统性疾病。 3. 神经系统（Central and Peripheral Nervous Systems）

2023年8月7日 · 基于此，本文研究人员定量分析了 AAV1、2、5、6、8、9 在小鼠不同脑区和不同细胞中的表达特点。 实验结果. 1、不同血清型的 AAV 在不同脑区与不同细胞的表达效率. 研究人员将不同血清型 AAV 注射到不同脑区，21 天后通过检测绿色荧光蛋白（GFP）表达比较不同血清型在纹状体、海马和听觉皮层的表达效率。 在分析的脑区中，rAAV5、8 和 9 在不同脑区的表达效率具有相似性，且显示出良好的表达水平，而 rAAV2 在所有脑区中均表达最低。 rAAV 在不 …

双突变AAV8(Y447F+Y733F)通过腹腔注射可以显著增强在胰腺中的基因表达，相比于尾静脉注射，腹腔注射可以使mCherry表达效率提高4.28-9.6倍。 图6. Y447F+Y733F-AAV8双突变体提高小鼠胰腺的转导效率 [3]

在检测荧光素酶表达活性的实验中，根据不同血清型的荧光素酶活性大致可以分为3组：低表达组（AAV2、3、4、5），中表达组（AAV1、6、8）和高表达组（AAV7、9）。 注射AAV2的小鼠在100天的时候出现表达峰值，随后降低。 注射AAV4和AAV5在9个月的时候出现表达峰值，而AAV3在100天的时候出现表达峰值，随后一直稳定表达。 AAV1和AAV6在观察时间内一直缓慢增加，而AAV8在注射病毒后的56天出现峰值。 在高表达组中，AAV7在56天出现峰值，随后一 …

2020年5月12日 · 对心脏和动脉而言，常用血清型有：aav1、aav6、aav8 和 aav9 。 其中 AAV2、AAV5、AAV7 也可以使用，但是表达比较慢，3 个月后表达量才能与 AAV1、AAV6 表达量相当。