诸如aav8和aav9的衣壳，可以靶向全身的多种肌肉类型，使得能够针对多种肌肉疾病开发raav基因疗法，特别是那些影响全身肌肉的疾病，例如dmd。值得注意的是，转导的肌肉可以作为生物工厂来产生用于治疗非肌肉疾病的分泌治疗性蛋白质。

2005年2月27日 · We show that AAV8 is the most efficient vector for crossing the blood vessel barrier to attain systemic gene transfer in both skeletal and cardiac muscles of mice and hamsters. Serotypes such as...

2024年1月1日 · AAV8 vectors are valued for their high hepatophilic effect and relatively low immunogenicity. Pre-existing immunity is a major challenge for gene therapy, and these pre-existing antibodies can interfere with virus–cell interactions …

This study showed that after both intra-DRG and intrathecal delivery, strong preferential AAV8 tropism exists for large DRGN unassociated with cell death, but GFP(+) axons projecting in the spinal cord induced local glial activation.

2012年4月1日 · In adult rat dorsal root ganglia (DRG), we investigated the cellular tropism of AAV8 containing the green fluorescent protein gene (gfp) after either intra-lumbar DRG or intrathecal injection and showed that transduced DRG neurones (DRGN) expressed GFP irrespective of the delivery route, while non-neuronal cells were GFP −.

图三为aav-gfp报告基因表达系统检测抗aav中和抗体的原理图。 针对抗AAV2中和抗体我们可选用HEK293细胞进行检测，针对AAV8和AAV9中和抗体我们团队发现使用HEK293T更有效。

借助aav8将小干扰rna(sirna)或短发夹rna(shrna)传递到心脏细胞中，可以特异性地抑制过表达的病原基因，以研究其在心脏病理状态中的作用，这对揭示心脏疾病的分子机理有重要帮助。 对于使用aav8进行心脏疾病研究，一个值得注意的挑战是可能出现的免疫应答问题。

2020年12月17日 · 为了提供更多exo-AAV8直接感染免疫细胞的证据，作者从第12天小鼠的脾脏中分选了CD4+和CD8+T细胞，并用qPCR从AAV基因组中分离DNA来检测GFP cassette，以及用qRT-PCR检测GFP mRNA。

2025年2月3日 · 免疫荧光染色显示，aav8载体能够准确地将标记基因导入肝脏细胞，并成功产生转基因蛋白。实验数据还表明，aav8在正常肝脏中的转导不仅限于肝细胞，还在少量内皮细胞和巨噬细胞中显示出转导特性，这使得aav8成为一种多细胞类型转导的理想载体。

实验结果：为了分析 mpges-2 对β细胞功能和糖代谢的特异性影响，通过小鼠胰腺导管内注射aav8-mip-mpges-2-gfp的方法实现了在β细胞中特异性过表达mpges-2，结果表明，mpges-2在调节糖代谢和β细胞衰老中发挥着重要作用。