Pegcetacoplan (APL-2)，Apellis开发的靶向近端补体蛋白C3家族的聚乙二醇化环状双功能连接肽，可特异性地结合C3和C3b补体，抑制血管内和血管外溶血。 临床数据甚至优于Alexion的SolirisC5抑制剂(其2019-2021年Soliris销售39.46/40.64/10亿美元)。

Review the pipeline and the status of clinical studies investigating APL-2 (pegcetacoplan) & APL-9 as a treatment for autoimmune and inflammatory diseases, including geographic atrophy (GA), paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), cold agglutinin disease (CAD), warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA), and complement dependent ...

2021年3月18日 · 近日，Apellis与瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）联合宣布，评估pegcetacoplan（APL-2，一种C3抑制剂）治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果，已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 该研究在接受PNH标准护理药物Soliris（eculizumab，一种C5抑制剂）但仍存在持续性 贫血 的成人患者中开展。 结果显示，治疗16周，与Soliris相比，pegcetacoplan显示出优越 …

On May 14, 2021, the US FDA approved a new targeted C3 therapy Empaveli (pegcetacoplan), once called APL-2, for use in adult PNH. This review aims to review the pharmacological properties, clinical safety and efficacy of pegcetacoplan, and provides comprehensive drug information about pegcetacoplan.

2016年12月2日 · Due to the key position of C3 in the complement cascade, APL-2, a cyclic peptide inhibitor of C3, may prevent both intravascular and extravascular hemolysis and could therefore be potential treatment for PNH and beneficial for patients still requiring transfusions despite standard of care treatment.

除EmpaveliTM外，进入临床阶段的候选药物有：玻璃体内注射pegcetacoplan，处于治疗GA的Ⅲ期临床和治疗中级AMD的Ⅱ期临床；APL-9，用于基因治疗中宿主攻击的控制，目前在Ⅰ期临床阶段。

2022年4月19日 · On May 14, 2021, the US FDA approved a new targeted C3 therapy Empaveli (pegcetacoplan), once called APL-2, for use in adult PNH. This review aims to review the pharmacological properties, clinical safety and efficacy of pegcetacoplan, and provides comprehensive drug information about pegcetacoplan.

2021年8月3日 · Pegcetacoplan is the first C3-targeted paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) therapy to be approved (in May 2021) in the USA, where it is indicated for the treatment of adults with PNH, including those switching from C5 …

2020年4月20日 · 2020年1月8日Apellis公司宣布其公司补体C3抑制剂Pegcetacoplan（APL-2），在名为PEGASUS的阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）III期临床研究中，头对头击败了素有世界最贵抗体之称的C5单克隆抗体药物Eculizumab（Soliris）。

通过靶向 C3 ，即所有三种补体途径（经典、凝集素和替代途径）， Apellis 认为 APL-2 有可能消除 C3G 的过度和不适当的 C3 激活，从而避免肾小球 C3 的沉积和进展肾病。