长文深挖RNA药物研发：ASO，siRNA傻傻分不清楚？ - 健康界
2022年7月7日 · 截至目前，FDA一共批了13个RNA药物/疫苗，其中包括6个ASO，5个siRNA，1个aptamer，2个mRNA。 从下表不难看出，除了两个新冠疫苗和用于治疗高血脂的inclisiran， …
siRNA的加持下，ASO如何突破重围？ - 雪球
2024年8月16日 · 因此个人认为，在siRNA的加持下，ASO可以从以下角度突破重围：第一：优化化学修饰，提高疗效及作用时间，使其可以形成沉默复合体（利用AGO2介导的降解机制）； …
ASO简介--上海吉玛基因 - genepharma.com
1 ASO是小核酸药物之一的反义寡核苷酸（antisense oligonucleotides）英文缩写，是与靶基因 mRNA/lncRNA/circRNA/miRNA 等单链 RNA 或 DNA 区域形成互补的单链脱氧核糖核酸（长度 …
RNA 靶向药物｜设计策略与生产工艺优化|siRNA|寡核苷酸|药物|生 …
2021年6月15日 · 寡核苷酸在核糖2’端的羟基（-OH）可以被MOE、OMe、F 等取代基替代，用于降低免疫原性、增加对核酸酶抗性、改善血浆的稳定性，从而延长了药物作用。 （1）2’-甲氧 …
WXRedian | 药事纵横 | siRNA的加持下，ASO如何突破重围？
2024年8月16日 · 因此个人认为，在siRNA的加持下，ASO可以从以下角度突破重围：第一：优化化学修饰，提高疗效及作用时间，使其可以形成沉默复合体（利用AGO2介导的降解机制）； …
Argonaute 2蛋白（AGO2）是什么？ - 知乎
2024年7月30日 · Argonaute 2蛋白（AGO2），亦称真核翻译起始因子2C2 ( eukaryotic translation initiation factor 2C subunit 2，EIF2C2) 。 含有N末端 ( amino-terminal) 、PAZ、MID 和PIWI …
同样是小核酸药物，为什么已上市的siRNA采用递送载体，而ASO …
2023年12月1日 · ASO主要是反义寡核苷酸介导的外显子跳跃疗法，该方法临床试验中恢复DMD患者抗肌萎缩蛋白基因表达功能； 由于该蛋白是处于心肌与骨骼肌纤维膜的胞质中，即药物仅 …
细解治疗用反义寡核苷酸药物（Therapeutic Antisense …
2019年11月20日 · 开发中的ASOs都是通过RNase H1或Argonaute 2 (Ago 2)来促进RNA切割的。 RNase H1是一种内源性核酸酶，存在于大多数细胞中，它促进RNA-DNA异源双链中RNA的断 …
Landscape of small nucleic acid therapeutics: moving from the …
2025年3月10日 · ASO technology, which originated from a 1978 study, uses synthetic strands of 15 or 20 nucleotides to complement a short RNA sequence of the Rous sarcoma virus directly. …
核酸药物的研究前沿和挑战 - 知乎
一旦成熟的siRNA进入细胞，它就会与Argonaute-2（AGO2）蛋白形成复合物，它引导RISC切割靶序列，从而通过下调特定蛋白质的翻译来达到治疗效果。