Pabinafusp alfa (JR-141) is a transferrin receptor-targeting antibody consisting of Iduronate 2-sulfatase and an anti-human transferrin receptor antibody. Pabinafusp alfa is blood-brain permeable and prevents heparan sulfate (HS) deposition in the central nervous system of mucopolysaccharidosis II (MPS II) mice.

2021年2月3日 · Pabinafusp alfa (JR-141) is a novel enzyme drug that crosses the blood-brain barrier by transcytosis via transferrin receptors. In order to establish its efficacy and safety, a multicenter, single-arm, open-label phase 2/3 clinical trial was conducted in 28 Japanese patients with mucopolysaccharidos …

2023年11月7日 · IZCARGO®（原名JR-141）是一种重组阿糖醛酸-2-硫酸酯酶替代疗法（ERT），它依赖于JCR开发的专有技术J-Brain Cargo®，通过血脑屏障（BBB）提供治疗。 这是第一个通过静脉给药穿透血脑屏障的获批ERT，对于患有溶酶体储存障碍（LSD）（如MPS II）的个体来说，这可能会 ...

JR-141治疗亨特综合征：已获日本MHLW孤儿药称号. JCR Pharmaceuticals近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予JR-141（Pabinafusp Alfa）治疗粘多糖贮积症II型（亨特综合症）孤儿药称号。

JR-141是日本有史以来首个获批酶替代疗法（ERT），通过静脉给药实现跨BBB治疗MPS II。 JR-141通过将酶输送到身体和大脑，不仅治疗全身症状，还可治疗MPS II的神经病变表现。 2021年9月，JCR和武田宣布了一项以地理为重点的独家合作和许可协议，以商业化JR-141。 “继日本成功上市IZCARGO®后，在我们的全球3期试验中，首位患者给药JR-141对JCR来说是一个真正里程碑，我们非常高兴能将这项创新带给全球的患者，” JCR制药公司的全球业务战略和业务发展副 …

JCR Pharmaceuticals近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予JR-141（Pabinafusp Alfa）治疗粘多糖贮积症II型（亨特综合症）孤儿药称号。JR-141是一种能够渗透血脑屏障（BBB）的重组异氰酸酯2-硫酸酯酶，用于治疗粘多糖贮积症II型（Hunter综合征）。

A BBB-penetrating fusion protein, pabinafusp alfa (JR-141),18 which consists of intact human IDS and ananti-human transferrin receptor antibody, utilizes transferrin receptor-mediated transcytosis. Its penetration across the BBB into the brain and resultant efficacy for the CNS have been demonstrated in preclinical studies,19 and a

Pabinafusp alfa (JR-141) 是转铁蛋白受体靶向抗体，由 Iduronate 2-sulfatase 和抗人转铁蛋白受体抗体组成。Pabinafusp alfa 具有血脑透过性，阻止硫酸肝素 (HS) 在粘多糖病 II (MPS II) 小鼠的中枢神经系统中的沉积。

Pabinafusp alfa (JR-141), developed by JCR Pharmaceuticals, consists of human iduronate-2-sulfatase (IDS), the enzyme in which patients with MPS-II are deficient (Hunter syndrome), fused to the C-terminus of the heavy chain of an anti-human transferrin receptor (hTfR) antibody.