2024年12月4日 · Explore the FDA’s Competitive Generic Therapy Approvals page, offering insights into the program designed to encourage generic drug competition. Access information about approved CGT products and...

2024年4月1日 · 细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。 据不完全统计，2024年1-3月已有32款CGT疗法获批IND，CAR-T疗法的药物成为获批上市的CGT药物中的主流。

从iit到ind的路有多难？ 本期chat cgt邀请到的嘉宾是 北京高博博仁医院血液四科（成人淋巴瘤科）主任胡凯博士 和 嘉因生物创始人、董事长兼ceo吴振华博士 。以下是嘉宾关键观点梳理： 您眼中的iit研究. 研究者和受试者的双向奔赴，安全性是首要原则。

2024年7月29日 · 细胞与基因治疗（cgt）已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一， 2024年上半年， 国内约有70款cgt疗法ind获批。 下半年， CGT领域研发 进展捷报频频， 据不完全统计2024年7月又有12款CGT疗法获批IND，小编整理如下：

2023年8月16日 · 近年来，细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）已逐渐成为最引人注目的领域之一，在带来颠覆性治疗的同时，CGT市场也迎来蓬勃发展。 2016-2020年，全球CGT市场规模年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元。 CGT 2022年全球市场体量将达 到200亿美元，保持50%的高速增长率。 预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。 虽然中国市场起步较晚，但在整体市场发展的推动下，在政策推动、 医学技术进步、监管日益完善等多重 …

2024年5月2日 · 细胞基因疗法（CGT)无疑是继小分子药物以及抗体药之后未来创新药一个新的增长点。 根据Lonza官网预测，到2025年全球会有70-90个细胞和基因疗法药物获批上市。 这也就意味着未来5年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期。 据不完全统计，2024年4月份国内共有16款CGT疗法IND获批，小编总结如下： 2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注 …

据不完全统计2024年9月又有9款CGT疗法获批IND，整理如下： 1. 锐正基因：ART001. 由锐正基因研制的 ART001 获得了美国FDA临床试验许可，成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 此次美国FDA IND获批，也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 ART001 是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。 根据已经公开的信息，ART001目 …

2023年4月2日 · 接下来，本文将以 CAR-T细胞疗法 为例，介绍 基因修饰细胞治疗产品在递交IND申请时所需的临床前研究。 01. 药效学研究是整个药物评估体系的基础，在药效学研究中，可以确定药物的疗效、合适且安全有效的剂量方案、药物的作用特点、浓度与药理作用和毒副作用的关系等，这些临床前的药效学研究的准确性决定了后续临床给药是否安全有效，甚至在一定程度上决定了新药能否在未来顺利获批上市。 在进行临床前的药效学研究时，应参照监管机构的要 …

2024年6月30日 · 2024年3月1日，尧唐生物自主研发的体内基因编辑药物yolt-201的ind申请获得国家药监局药审中心(cde)批准。 这是中国首个获批临床的体内基因编辑药物。 2023年12月启动了研究者发起的临床研究(IIT)，并完成了前三例受试者给药，取得了优异的初步临床数据。

2024年11月20日 · 2023 年，美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评价和研究中心（CBER）的治疗产品办公室（OTP）先后举办了 3 场关于细胞和基因治疗（CGT）产品相关议题的网络研讨会，就 CGT 产品临床开发、CMC 研究和非临床评价 等问题给出了当下的理解和建议。 2024 年，FDA 继续就细胞治疗产品和基因治疗产品后期 IND 申请相关的 CMC 研究完整性召开了专题会议；并计划于今年 12 月 12 日就 CGT 产品如何与 OTP 进行监管互动召开网络会议 …