DM1 - Avidity Biosciences
We have three AOC programs for three distinct rare diseases in clinical development from our muscle disease franchise: myotonic dystrophy type 1 (DM1), facioscapulohumeral muscular …
• AOC 1001 4 mg/kg demonstrates favorable long-term safety and tolerability with improvement in multiple clinical outcomes • Data analysis shows improvement with AOC 1001 on multiple …
A Phase 1/2 Clinical Trial Evaluating the Safety and Pharmacokinetics of AOC 1001 in Adults with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): MARINA™ Study Design. Poster presented at Muscular …
NucleoPro｜小核酸与抗体的双人华尔兹 - 知乎 - 知乎专栏
2023年10月22日 · 近日，Avidity Biosciences宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的在研抗体偶联寡核苷酸（Antibody Oligonucleotide Conjugates，AOC）药物 AOC 1001 …
Antibody–Oligonucleotide Conjugates (AOCs) in Clinical Trials
2023年8月25日 · AOC 1001, Avidity's lead product candidate developed for the treatment of dystrophic myotonic dystrophy type 1 (DM1), consists of a proprietary monoclonal antibody …
第1批 AOC “开荒者” 爆发 - 药时代DrugTimes
2025年2月19日 · AOC 1001是全球首款进入临床试验的AOC药物，由靶向TfR1（1型转铁蛋白受体）的单克隆抗体和靶向DMPK mRNA的siRNA偶联而成，同样用于治疗DM1。 目前，AOC …
抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的精确控制偶联方法 - 知乎
2023年9月12日 · Avidity的AOC 1001是第一个进入临床试验的AOC，以siRNA有效载荷靶向 转铁蛋白受体1 （TfR1），用于治疗DM1。 尽管AOC在临床上取得了成功，但高保真偶联技术的 …
Avidity：抗体核苷酸偶联物（AOC）领域龙头技术梳理 - 知乎
此次率先进入临床的AOC1001由3部分组成：靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的全长单抗、linker、靶向DMPK mRNA的siRNA，适应症为DM1。 TfR1在细胞表面广泛表达，可将铁转运到细胞中。
VP48 AOC 1001 demonstrates DMPK reduction and
2023年10月1日 · AOC 1001 is a humanized anti-transferrin receptor 1 (TfR1) antibody conjugated to a siRNA targeting the DMPK mRNA (siDMPK) designed to reduce DMPK mRNA in muscle …
AOC 1001 Eases Symptoms of DM1, Early Clinical Trial Data Show
2022年12月15日 · Treatment with AOC 1001 eased myotonia, when muscles are unable to relax after a contraction, in adults with myotonic dystrophy type 1 (DM1), according to early data …