AAV gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: the EMBARK …
2024年10月9日 · Delandistrogene moxeparvovec is a single-administration recombinant adeno-associated virus rhesus isolate serotype 74 (rAAVrh74) vector-based gene transfer therapy,...
Systemic delivery of full-length dystrophin in Duchenne muscular ...
2024年7月21日 · Current gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) utilizes adeno-associated virus (AAV) to deliver micro-dystrophin (µDys), which does not provide full …
罕见病 DMD 首款基因疗法获加速批准上市，定价 320 万美元，对 …
Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可 …
Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy - PMC
So far, there is no effective treatment for deteriorating muscle function in DMD patients. A promising approach for treating this life-threatening disease is gene transfer to restore …
Adeno-Associated Virus (AAV)-Mediated Gene Therapy for …
Here, we critically review preclinical and clinical studies of AAV-mediated gene therapy in DMD, focusing on long-term transgene persistence in transduced tissues, which can deeply affect …
AAV gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: lessons
2024年10月23日 · In June 2023, FDA granted accelerated approval to delandistrogene moxeparvovec (Elevidys®), an adeno-associated virus (AAV) gene therapy for Duchenne …
AAV gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: the EMBARK …
Delandistrogene moxeparvovec, an adeno-associated rh74-viral vector-based gene therapy, addresses absent functional dystrophin in DMD. Here the phase 3 EMBARK study aimed to …
转发：DMD系列知识介绍（三）：基因治疗中的递送系统 - 知乎
腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)是一种直径20nm左右，非包膜二十面体的单链DNA病毒，属于人类细小病毒属，最早是作为细胞培养的污染物被发现的。AAV是目前在体内转导肌肉 …
AAV基因治疗｜DMD基因治疗候选药物SGT-003获批IND - 知乎
2023年11月16日 · SGT-003使用 腺相关病毒 （AAV）载体将编码微肌营养不良蛋白（microdystrophin）的基因传递到人体的肌肉细胞中，以纠正DMD患者的基因缺陷。 SGT …
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型_澎 …
2023年1月11日 · 该研究显示，AAV递送的微型Dystrophin基因，能够改善金毛寻回犬肌营养不良（GRMD）模型的症状，且未出现严重不良事件。这表明通过AAV系统给药Dystrophin蛋白可 …