FDA approves Nexviazyme® (avalglucosidase alfa-ngpt), an
2015年8月6日 · The key pathway to transport GAA enzyme into the lysosomes in the cell is through the M6P receptor. Nexviazyme is specifically designed to target M6P to improve …
庞贝病新药！美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme： …
Nexviazyme是一种酶替代疗法（ERT），专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，这是庞贝病中酶替代疗法细胞摄取的关键途径。 Nexviazyme能够有效清除肌肉细胞中积聚的糖原，在 临床试 …
Endolysosomal N-glycan processing is critical to attain the most …
2021年1月1日 · As with many other enzymes targeted to the lysosome, endogenous GAA is post-translationally modified with mannose 6-phosphate (M6P), which facilitates high-affinity …
Cation-independent mannose 6-phosphate receptor: From roles …
2024年1月1日 · In Pompe disease, the CHO-produced recombinant human acid alpha-glucosidase (GAA), alglucosidase alpha, was the first attempt to reach difficult-to-target …
罕见庞贝病第二代酶替代疗法：Avalglucosidase alfa（Nexviazyme …
2023年10月7日 · 艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，从而改善GAA向肌肉细胞的递送，使得多余的糖原得以分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。 艾夫 …
庞贝病的特异性治疗进展 - 中华内科杂志 - Yiigle.com
增加的bis-M6P能克服GAA天然磷酸化的局限性，优化聚糖磷酸化，并通过提高对靶组织细胞上M6P受体的亲和力来增加酶的摄取。 与初代阿糖苷酶α比，avalglucosidase alfa的M6P水平提 …
进展|耐而赞 (艾夫糖苷酶α)中国获批治疗庞贝病 (糖原累积病II型)
2023年10月7日 · 通过靶向在gaa运输中起关键作用的甘露糖-6-磷酸（m6p）受体，来增强gaa向肌肉细胞溶酶体中的递送。 与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加约15 …
赛诺菲第二款庞贝病特效药在华获批-动脉网 - vbdata.cn
2023年10月9日 · 艾夫糖苷酶α可以靶向6-磷酸甘露糖（m6p）受体，从而改善gaa向肌肉细胞的递送，使得多余的糖原得以分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。 第二代ERT疗法：艾夫糖苷酶α
【一图一药】健赞重磅新药 α-葡萄糖苷酶替代物Avalglucosidase …
Avalglucosidasealfa是由美国健赞公司（现属赛诺菲）研发的一种重组人α-葡萄糖苷酶和IGF2R激动剂，于2021年08月06日经FDA批准上市，用于治疗II型糖原贮积症（庞贝病）。 …
FDA授予AT-GAA治疗溶酶体贮积症的突破性疗法资格认定
2019年3月19日 · 庞贝氏症是一种因缺乏酸性α-葡糖苷酶（gaa）而导致的遗传性溶酶体贮积症。gaa水平下降或缺失会造成糖原在细胞中积聚，被认为是导致庞贝氏症临床表现的原因。该病 …