血红蛋白亚基γ1（HBG1）基因 | MCE - MCE-生物活性分子大师
血红蛋白亚基γ1： γ 珠蛋白基因 (hbg1 和 hbg2) 通常在胎儿肝脏、脾脏和骨髓中表达。两条 γ 链和两条 α 链构成胎儿血红蛋白 (hbf) ，通常在出生时被成人血红蛋白 (hba) 取代。在某些 β-地中 …
[HBG/SHOP] The new FreeShop for the Nintendo Switch …
2025年3月15日 · "/hbg/shop" is the official FreeShop for the Nintendo Switch. With that you can easily download all Nintendo Switch Games for free directly on your Device without a PC etc. …
Reactivation of γ-globin expression through Cas9 or base editor to ...
2020年1月7日 · Clinical evidence has suggested that re-activation of fetal γ-globin (HBG) gene expression which is normally silenced after birth by certain genetic mutations can ameliorate …
邦耀科学家团队《Cell Research》发文：基因疗法有望彻底治愈遗 …
2020年1月9日 · 通过在造血干细胞中建立超高效的基因编辑技术体系，模拟在部分人群中天然存在的γ珠蛋白启动子突变，可以重新激活胎儿血红蛋白HbF，为β珠蛋白突变引发的系列遗传疾 …
世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫获得成功
本临床研究通过crispr/cas9基因编辑技术，在hsc中特定基因组位点进行基因编辑，激活患者自身的hbg表达，从而大幅提高红细胞内γ珠蛋白的含量，使得血红蛋白水平达到正常范围。
瑞风生物β-地中海贫血基因编辑药物IND获国家药监局批准-瑞风生 …
2022年11月1日，瑞风生物自主研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）IND申请获得国家药监局默示许可。 这是中国首个新靶点地贫基因 …
CRISPR技术重启地贫患者γ珠蛋白表达 - 科学网
研究人员成功建立了具有临床转化价值的造血干/祖细胞基因编辑技术体系，通过电转Cas9 RNP高效编辑HBG启动子，为重症β地贫患者提供了有望彻底 ...
NEJM：CRISPR-Cas9编辑HBG1和HBG2启动子治疗镰状细胞性贫血…
2023年9月6日 · 镰状细胞性贫血是一种常染色体隐性遗传病，由编码成人血红蛋白β-珠蛋白亚基（α2β2）的HBB基因突变引起。 最常见的镰状细胞病突变导致第六位原本的谷氨酸被替换成 …
β-珠蛋白（HBB）基因编码成人血红蛋白（HbA）的β亚基，HBB基因突变可导致严重贫血而患β-地贫；γ–珠蛋白（HBG…
2020年，华东师范大学团队与湘雅医院合作，采用CRISPR/Cas9基因编辑技术进行临床研究，成功治疗了全球首例最严重基因突变型（输血依赖）的β-地贫患者。 请回答下列问题： （1）胎 …
Blaabjerg, Frede_Blaabjerg, Frede简介_Blaabjerg, Frede论文-论论
Blaabjerg, Frede，现任职于奥尔堡大学，曾任职于Rockwell Automation Headquarters、科廷大学等机构，个人H指数为145，累计发表论文3081篇，论文总被引数累计104019次，主要研究方 …