2024年5月10日 · 临床数据显示，视网膜下注射VGR-R01能够显著改善患者视力或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，有望让BCD不再无药可治。 报告细节. 详细数据. 视力改善：截至2024年3月，该研究中低、中、高剂量组患者分别随访6-9个月时，目标眼BCVA与基线相比分别改善了0.267、0.422和0.547 logMAR（相当于分别提高13、21和27个ETDRS字母）。

2023年9月21日 · vgr-r01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善rpe细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。

2024年11月22日 · 11 月 21 日，天泽云泰生物在 Clinicaltrials 网站登记一项 III 期临床 ， 评估基因治疗药物 VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性 （BCD） 的疗效和安全性 （NCT06699108） 。 BCD 是一种常染色体隐性遗传的进展 性视网膜变性疾病，其患者主要存在视力下降和夜盲等症状。

2022年8月11日 · vgr-r01是天泽云泰针对cyp4v2基因突变导致的b患者的基因治疗产品，作用原理为基因替代。 CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。

主要目的：评估 vgr-r01治疗结晶样视网膜变性（bcd）的安全性和耐受性。 次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。

2024年5月10日 · vgr-r01是一款视网膜下注射 的基因治疗产品，拟用于治疗 cyp4v2基因突变导致的bcd患者。 它 的作用原理为一种基因替代疗法， 通过视网膜下腔注射给药，AAV衣壳蛋白介导RPE细胞的转导，将基因表达盒递送至细胞核。

关于vgr-r01. vgr-r01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得国家药品监督管理局（nmpa）批准同意开展治疗bcd的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。

vgr-r01是由上海天泽云泰生物医药有限公司研发的一种腺相关病毒载体基因疗法，该药为中国生物药一类。 目前该药物最高研发阶段为临床三期，用于治疗Fuchs角膜内皮营养不良、视网膜病变和视网膜变性。

本品采用基因替代疗法策略，以AAV8衣壳蛋白介导RPE细胞的转导，并将携带CYP4V2基因表达盒转导到细胞核，并表达CYP4V2蛋白，从而纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。 本品已于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是该治疗领域全球首款进入注册临床阶段的基因治疗药物，目前III期临床试验招募中，已启 …

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