Recombinant adeno-associated virus (rAAV) based genome engineering is a genome editing platform centered on the use of recombinant AAV vectors that enables insertion, deletion or substitution of DNA sequences into the genomes of live mammalian cells.

2021年12月15日 · 研究中采用的重组腺相关病毒载体（recombination adeno-associated virus, rAAV）是在非致病的野生型 AAV 基础上改造而成的基因载体，由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广、扩散能力强、体内表达基因时间长等，rAAV 已成为治疗各种疾病的 …

研究中采用的重组腺相关病毒载体（recombination adeno-associated virus, rAAV）是在非致病的野生型 AAV 基础上改造而成的基因载体，由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广（对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力）、扩散能力强、体内表达基因 ...

2024年4月3日 · In this review, we explore AAV biology with an emphasis on current vector engineering strategies and manufacturing technologies. We discuss how rAAVs are being employed in ongoing clinical trials...

重组腺相关病毒（recombinant adeno-associated virus, rAAV）是通过基因工程改造的腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV），用于基因治疗、基因编辑和疫苗研发等领域。它的设计目的是去除天然AAV中与病毒复制和致病相关的基因，同时保留其高效递送外源基因的能力。

raav（重组腺相关病毒）：一种经过基因工程改造的aav，将aav的致病性dna（如复制基因）去除，并替换为目标治疗基因，因此无法自我复制，但可以有效传递基因至靶细胞。

现如今，重组aav(raav)已经成为体内基因治疗递送的主要平台。 第一种rAAV基因治疗产品是uniQure公司的 alipogene tiparvovec(Glybera) ，于2012年被欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症；2018年，FDA批准了 voretigene neparvovec-rzyl( Luxturna ) ，这是第一个 …

腺相关病毒（AAV）属于微小病毒科，是一类小的、二十面体、无包膜病毒。 1965年，AAV发现于腺病毒制备物中，并由此得名。 AAV是一种复制缺陷性病毒，其复制依赖于其他辅助病毒，如腺病毒和疱疹病毒。 AAV不编码自己的聚合酶，因此其复制过程依赖于宿主细胞的聚合酶活性。 重组AAV（rAAV）是人工改造的AAV，没有编码AAV病毒复制和结构蛋白的rep和cap基因。 rAAV中与复制和包装相关的rep和cap 基因被替换为ITRs间的基因表达框，这使rAAV具有约4.7 kb的 …

重组腺相关病毒 (RecombinantAdeno-associated Virus, rAAV)是一种可以高效递送外源基因在体内稳定表达的工具病毒载体，具有免疫原性低、转导效率高、无自主复制能力等多种特点，且拥有上百种靶向性各异的血清型，可实现特异组织/细胞基因递送。 基于多种优点，rAAV被广泛应用于临床前基因功能研究和人类重大疾病的 基因治疗，如 视网膜疾病 、 血友病 、 神经系统疾病 及 心血管疾病 等。 数款rAAV基因治疗药物获批临床应用。

腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）是简单的非致病性 单链DNA病毒，需要 辅助病毒 参与 生活周期，辅助病毒通常为腺病毒（Ad）或者 单纯疱疹病毒 （HSV）。 基因组两端为 末端反向重复序列 （ITR），中间基因组编码两个蛋白：Cap和Rep。 ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。 Cap蛋白为病毒 衣壳蛋白，Rep蛋白参与病毒的复制和整合。 AAV能感染多种细胞。 Rep蛋白存在时， 病毒基因组 很容易整合到人类第 19号染色体 的特异位点：AAVS1位点。 …