2023年4月28日 · The AAV-AM capsid is a derivative of the primate selective AAV-LK03 capsid harboring a single amino acid insertion, which delivers a similar number of nuclear vector genomes and ultimately...

In vivo experiments show that the AAV-AMs loaded in collagen gel carriers are demonstrated to release the encapsulated AAV for gene transfer in the buttocks muscles of mice. While conventional injections caused gene transfer to the entire surrounding tissue, the biodegradation of AAV-AMs shows that gene transfer is achieved locally to the muscles.

Plasmid AAV-AM from Dr. Mark Kay's lab contains the insert AM capsid and is published in Nat Commun. 2023 Apr 28;14(1):2448. doi: 10.1038/s41467-023-38106-3. This plasmid is available through Addgene.

腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV） 是目前发现结构最简单的、无包膜的单链DNA病毒，病毒基因组长约有4.7Kb，属于细小病毒家族。 AAV自身不能复制，必须依赖于其它病毒复制，比如腺病毒、疱疹病毒、杆状病毒，有超过80%的人携带AAV，未发现AAV与任何疾病相关。 重组腺相关病毒 （Recombinant AAV，rAAV） 是经工程改造的AAV载体，它剔除了AAV基因组全部编码蛋白Rep或Cap基因序列，只在两端保留作为包装信号的反式DNA序列（即ITR）。 …

2024年1月15日 · 这项工作报告了通过加载在胶原凝胶载体中的腺相关病毒封装藻酸盐微球（AAV-AM）的生物降解来实现局部体内基因转移。 通过将海藻酸盐和AAV的混合预凝胶溶液喷射到CaCl 2溶液中，立即形成离子交联的水凝胶微球，从而离心合成AAV-AM。 AAV-AM即使在铺展到细胞上后也能够保存AAV而不扩散，并且AAV通过藻酸盐微球的降解而被释放和转染。 此外，AAV-AM 可以通过冷冻保存直至使用。 通过植入这种高度方便的AAV封装水凝胶，可以将AAV-AM加载 …

2024年4月3日 · Adeno-associated virus (AAV) has emerged as a pivotal delivery tool in clinical gene therapy owing to its minimal pathogenicity and ability to establish long-term gene...

近日， Nature 子刊 Nature Reviews Drug Discovery 发表了题为： Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery 的综述长文。 针对“ 腺相关病毒 (AAV)载体作为 基因治疗 递送的平台 ”展开讨论。

2023年8月18日 · aav基因疗法已经成功用于治疗一些视网膜色素变性患者，例如利用aav2载体导入best1基因，以恢复细胞膜通透性。临床试验结果显示，该治疗方案可以显著改善患者 8.1.5 免疫调节 aav基因疗法还可以被用于调节免疫系统，例如治疗自体免疫性疾病、眼部过敏等。

腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）是微小病毒科（parvoviridae）家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。

腺相关病毒 （Adeno-associated Virus, AAV）属于细小病毒科（parvoviridae），是迄今发现的一类结构最简单且无法自主复制的线性单链DNA缺陷型病毒，对分裂的细胞和非分裂细胞均具有感染力。