2023年3月22日 · The cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) is an anion channel that regulates salt and fluid homeostasis across epithelial membranes 1....

2023年3月27日 · 相关研究结果于2023年3月22日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“CFTR function, pathology and pharmacology at single-molecule resolution”。 目前使用一种叫做增效剂（potentiator）的药物的疗法可以增强一些患者的CFTR功能；但是增效剂是如何起作用的还不太清楚。 这一新的发现从机理上揭示了CFTR的功能，以及CFTR致病突变和增效剂如何影响这些功能。 有了这些信息，科学家们也许能够设计出更有效的囊性纤维化治疗方法。 囊性纤维化是一 …

囊性纤维化 （Cystic Fibrosis）是一种由单基因突变引起的隐性遗传病，该基因编码了表皮细胞细胞膜上的阴离子通道 CFTR （Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator）蛋白。 CFTR蛋白 属于 ABC转运蛋白 （ATP-binding cassette transporters）家族。 该家族的绝大多数成员利用ATP结合及水解所释放的能量对不同的底物进行逆浓度梯度的主动跨膜运输，包括无机离子、营养物质以及药物等。 但是，CFTR蛋白却是该家族中唯一一个发挥离子通道作用的成员， …

CFTR蛋白是一种 Cl-通道蛋白，可以调节细胞膜的离子运输。 针对Cl-通道活性的药物有很多，如 CFTR调节剂 如lumacaftor， CFTR激活剂 如ivacaftor，并在CF的治疗中有良好的疗效，但是CFTR-PTEN的作用让人们注意到CFTR很有可能是通过PTEN激发下游信号通路发挥抗炎效应，而不只是CFTR的离子通道作用被加强从而减少CF患者呼吸道粘液的产生而发挥作用的。

2023年3月1日 · Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) is a cAMP- and protein kinase A (PKA)-regulated channel, expressed on the luminal surface of secretory and absorptive epithelial cells. CFTR has a complex, cell-specific regulatory network playing a major role in cAMP- and Ca 2+-activated secretion of

2023年1月18日 · 囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）是一种常见的致命的遗传性疾病1，它由编码cystic fibrosis transmembrane conductance regulator （CFTR）的基因突变引起2,3。 CFTR广泛的表达在上皮细胞的细胞表面，调节体内多个组织器官的水盐平衡。 CFTR的缺失或异常会引起营养不良，肝脏疾病，反复的细菌感染，慢性炎症及呼吸衰竭4。 CFTR蛋白属于ATP-binding cassette （ABC）超家族。 与其它利用ATP水解产生的化学能来逆浓度梯度的转运底物的ABC …

2020年3月1日 · Mutations in the Cystic Fibrosis (CF) gene alter the structure and function of the Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR) channel, impairing the flow of chloride and bicarbonate ions across epithelia in many organs of the body [1].

囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 属于 ATP 结合盒 (ABC) 转运蛋白超家族，但作为阴离子通道，对跨上皮细胞的盐和水转运至关重要。 由于突变，CFTR 功能障碍会导致囊性纤维化 (CF)。 CFTR 蛋白的阴离子选择性孔由其两个跨膜结构域 (TMD) 形成并受其胞质结构域调节：两个核苷酸结合结构域 (NBD) 和一个调节 (R) 结构域。 通道激活需要通过 cAMP 依赖性蛋白激酶 (PKA) 对 R 结构域进行磷酸化，并且磷酸化通道的孔打开和关闭（门控）由 NBD 处的 ATP 结合和水解驱 …

囊性纤维化 （cf）是由 囊性纤维化跨膜传导调节因子 （cftr）基因突变导致的，该突变可导致cftr蛋白功能失调。美国有超过3万名儿童和成人患有cf（全球7万名）

2024年5月28日，洛克菲勒大学陈珏等团队合作在Cell 在线发表题为“Structure-based discovery of CFTR potentiators and inhibitors”的研究论文，该研究结合分子对接、电生理学、冷冻电镜和药物化学来鉴定CFTR调节剂。 该研究将约1.55亿个分子对接到CFTR上的增效剂位点，合成了53个测试配体，并使用基于结构的优化来鉴定候选调节剂。 这种方法发现了中纳摩尔的增强剂，以及抑制剂，结合到相同的变构位点。 这些分子代表了开发更有效的囊性纤维化和分泌性腹泻药物的 …